Förderung der Forschung zu innovativen Therapien

Die Mukoviszidose, auch als Zystische Fibrose (engl. cystic fibrosis) bezeichnet, ist die häufigste der schweren erblichen Erkrankungen bei der weißen Rasse. Die Krankheit, für die eine Genmutation am Chromosom 7 verantwortlich ist, wird rezessiv vererbt. Sie tritt bei einem von 2000 Geburten auf und macht sich meist schon im Säuglings- oder Kindesalter mit schweren Symptomen bemerkbar. Mukoviszidose ist bis heute noch nicht heilbar.
Mukoviszidose ist charakterisiert durch eine reduzierte Chlorid-Abgabe über einen defekten Chloridkanal (CFTR) und eine drastisch erhöhte Natrium-Aufnahme, die durch einen Natriumkanal (ENaC) hervorgerufen wird. Durch beide Störungen wird dem Schleim der Atemwege und der Lunge Wasser entzogen, was diesen Schleim (Mukus) sehr zäh (viskös) werden lässt. Dieser zähe Schleim bietet einen idealen Nährboden zur Besiedlung durch verschiedene Bakterien, die dann die furchtbaren Entzündungen hervorrufen, welche letztendlich die Lungen der Patienten zerstören und zum Tode fähren.
Viele Untersuchungen in diesem Bereich befassen sich mit der Charakterisierung des mutierten CFTR-Proteins sowie der Wiederherstellung der Funktion von CFTR. Während die CFTR-Mutationen gründlich untersucht und beschrieben wurden, blieben die molekularen Mechanismen, welche die Natrium-Hyperaktivität durch ENaC verursachen, weitgehend unaufgeklärt. Forschungen der Arbeitsgruppe von Prof. Dr. Wolf-Michael Weber an der Universität Münster zeigten jedoch, dass die drastische gesteigerte Natrium-Absorption dass größere übel ist und dass neue Therapieformen an dieser Störung ansetzen sollten. In einem Projekt, das von der Deutschen Förderungsgesellschaft zur Mukoviszidoseforschung e.V. gefördert wird, erforscht die Arbeitsgruppe von Prof. Weber Möglichkeiten, die krankhaft gesteigerte Natrium-Aufnahme der Mukoviszidose-Patienten nachhaltig zu korrigieren. Versuche, die Bildung des für die erhöhte Natrium-Aufnahme verantwortlichen Proteins zu unterdrücken, zeigen im Labor bereits sehr vielversprechende Ergebnisse. Die Arbeitsgruppe hofft nun in Zusammenarbeit mit der Kinderklinik in Gießen erste Versuche an betroffenen Patienten unternehmen zu können. Erste Ergebnisse wurden am 07.04.2006 auf einer internationalen Fachtagung in Paris vorgestellt und Frau Dr. Nadine Bangel, eine Mitarbeiterin von Prof. Weber, wurde dafür mit dem Young Investigator Award ausgezeichnet.
Die Deutsche Förderungsgesellschaft zur Mukoviszidoseforschung e.V. ist bereits seit über 20 Jahren in der Forschungsförderung tätig und hat in dieser Zeit eine enorme Sachkompetenz aufgebaut. So konnte sie Kontakte zwischen der Münsteraner Forschergruppe mit weiteren Gruppen aus München und Berlin herstellen, die mittlerweile zu einem großen, äußerst effektiven Forschungsverbund gefährt haben. In einem vom Bundesforschungsministerium ausgeschriebenen Programm Förderung zur Entwicklung innovativer Therapieformen konnte dieser neue Forschungsverbund zusätzlich eine Forschungsförderung in Millionenhöhe erlangen, was die berechtigte Hoffnung auf schnelle Entwicklung neuer Therapiemöglichkeiten und somit nachhaltige Hilfe für Patienten mit Mukoviszidose erlaubt.

Außerdem kann ich Ihnen berichten, dass wir unsere Antisense erfolgreich an CF-Gewebe, dass ich aus Gießen geholt habe, getestet haben: Die Natrium-Hyperabsorption wird effektiv unterbunden. Das bringt uns alle weiter auf dem Weg zur Anwendbarkeit unserer Methode so Prof.Weber.

Zum einen haben wir eine Methode erforscht, den überaktiven Natriumtransport zu bremsen. Dazu haben wir spezielle Substanzen entwickelt, welche verhindern, dass neue Natrium-Kanäle in die Zellmembran eingebaut werden. Diese Substanzen haben ihre enorme Wirksamkeit bereits an Zellkulturen von Gesunden und Mukoviszidose-Patienten erfolgreich gezeigt. Wir bereiten nun in Zusammenarbeit mit der Muko-Ambulanz in Gießen erste Tests am Menschen vor.